51、8月3日，苏州吉美瑞生医学科技有限公司的REGEND006肺前体细胞（非干细胞）制剂临床申请获CDE受理。52、8月3日，REGENXBIO宣布其将于2024年，通过加速审批路径向FDA提交AAV基因治疗药物RGX121的生物制品许可申请，用于治疗黏多糖贮积症II型（MucopolysaccharidosisType II，MPSII）。RGX-121是一款采用NAVAAV9载体的基因治疗药物，将功能型IDS基因通过脑定位注射的形式递送至中枢神经系统，使得CNS系统中的细胞可以越过血脑屏障永久分泌I2S，进而降低GAG浓度，从而实现长期交叉矫正。RGX-121曾先后获得来自FDA的孤儿药认定，罕见儿科疾病认定和快速审评通道认定。RGX-121目前正在两项多中心开放式的临床I/II/III期试验中进行评估，分别在5岁以内和5岁以上的患者群体中进行。53、8月1日，Cellectis宣布美国FDA已批准公司通用型靶向CD20和CD22双靶点CAR-T细胞治疗的IND申请，以启动UCART20x22的1/2a期临床试验，用于复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/ r NHL ）患者。
三、前瞻性研究1、8月25日，加州大学旧金山分校研究团队的一项研究成果以题目“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”发表于《自然》杂志的子刊《自然-生物技术》上，该研究发现了一种低毒性、高效、并且无需借助病毒的CAR-T细胞制造方法，科研人员开发了一种新型基因编辑方法，该方法以单链DNA（ssDNA）作为同源定向修复模板，其中包含了毒性较低的Cas9目标序列。相对于dsDNA的Cas9目标序列，其敲入效率和产量平均提高了约2-3倍（详见往期文章：升级版基因编辑系统，效率翻倍，助力CAR-T疗法的高效制造）。2、8月24日，伦敦大学学院眼科研究所副教授 Tessa Dekker 团队在神经学领域顶刊 Brain 上发表了一项针对色盲的基因治疗研究（A demonstration of cone function plasticity after gene therapy in achromatopsia ），该研究首次调查了基因治疗对色盲儿童视锥细胞功能的影响，并证实该疗法有效激活视网膜和大脑之间此前处于休眠状态的信号通路，恢复了部分出生时完全色盲儿童的视锥细胞功能（doi: 10.1093/brain/awac226）。3、8月26日，国际学术期刊《科学》（Science）在线发表了中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院研究员李伟与周琪团队合作完成的研究论文（A sustainable mouse karyotype created by programmed chromosome fusion）。该研究在全球首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，并创建出具有全新核型（染色体组型）的小鼠（详见往期文章：中科院最新研究开辟哺乳动物染色体编辑新领域）。4、8月15日，美国塔夫茨大学许巧兵教授在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上在线发表了题为：Lipid nanoparticle-mediated lymph node-targeting delivery of mRNA cancer vaccine elicits robust CD8+ T cell response 的研究论文。该研究开发了一种可高效且特异性靶向淋巴系统的脂质纳米颗粒（LNP），并基于此设计了一种强大且精确的mRNA肿瘤疫苗，从而产生比其他癌症疫苗更有效的反应，能够安全高效地清除小鼠肿瘤，且防止复发。这一新的疫苗递送机制不仅可以成为癌症疫苗的通用平台，还可以成为针对病毒和其他病原体的更有效疫苗的通用平台（详见往期文章：徐巧兵团队开发出淋巴结靶向的LNP-mRNA癌症疫苗）。5、8月11日，辉大基因首席科学顾问杨辉研究员带领的课题在《Nature Biotechnology》发表题为“High-fidelity Cas13 variants for targeted RNA degradation with minimal collateral effects”的文章。该研究综合利用蛋白质改造工程、流式细胞术、体外切割实验、全转录组测序、转基因小鼠、在体基因治疗安全性验证等技术手段，对Cas13（包括Cas13d和Cas13X）进行蛋白工程化改造、筛选及验证，开发出了具有高效编辑活性但极低旁切活性的高保真Cas13蛋白变体，对基于RNA编辑的基础科学研究、基因治疗策略研发以及后续的临床转化具有重要意义（详见公众号往期文章：基因编辑新突破：脑智卓越中心开发出特异性更高、安全性更好的高保真版Cas13系统）。6、近期，来自salk研究所和谢菲尔德大学的科学家在Molecular Therapy – Methods & Clinical Development上发表了一项研究成果[2]，其对遗传性耳聋在体基因治疗方面表现出了广阔的应用前景。Salk研究所的助理研究教授兼Waitt高级生物光子学中心主任——Uri Manor提到，他生来就患有严重的听力损失，觉得能够为人们恢复听力将是一份美妙的礼物。他此前的研究发现，Eps8是一种肌动蛋白调节蛋白，具有肌动蛋白捆绑和加帽活性；在耳蜗毛细胞中，Eps8与MYO15A、WHIRLIN、GPSM2和GNAI3形成的蛋白复合物主要存在于最长静纤毛的尖端，其与MYO15A一起将BAIAP2L2定位在较短的静纤毛尖端，是维持毛束所必需的功能。因此，Eps8可通过调节毛细胞立体纤毛的长度，对行使正常听力功能至关重要；而Eps8缺失或突变会导致立体纤毛较短，使其不能正常将声音转为大脑感知电信号，进而导致耳聋。同时，合作者、谢菲尔德大学教授Walter Marcotti发现，Eps8缺失情况下，毛细胞也不能正常发育（详见公众号往期文章：基因治疗，彻底“唤醒”耳朵）。四、其他新闻1、8月30日，阿斯利康宣布，任命刘明为阿斯利康中国副总裁，肿瘤事业部肺癌治疗及肿瘤免疫治疗相关领域事业部负责人，并加入中国管理团队，直接向阿斯利康肿瘤事业部总经理陈康伟汇报，8月30日起生效。2、近日，香雪生命科学技术（广东）有限公司（以下简称“香雪生命科学”）宣布任命黄英杰博士担任公司首席医学官，黄博士将统筹公司TCR-T项目的全球临床开发事务，全面负责临床发展的战略制定和实施，同时参与公司整体业务和发展战略的规划和实施（详见往期文章：黄英杰博士加入香雪生命科学担任首席医学官）。3、近期，药明巨诺称，截至2022年8月15日，药明巨诺已开展9项针对血液及实体肿瘤的临床研究，其细胞免疫治疗药物已成功完成260位中国患者的回输治疗（包含临床研究及商业化阶段），为这些患者及其家庭带来了治愈的希望（详见往期文章：药明巨诺细胞免疫治疗药物已成功惠及260位中国患者）。4、8月22日上午，广州市委常委、黄埔区委书记，广州开发区党工委书记、管委会主任陈勇，区领导董彦君、徐丹、区科技局局长陈伟权、区工信局副局长雷敏等领导一行，莅临广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”），就公司的经营情况、产业带动情况展开调研。派真生物创始人兼首席科学家李华鹏博士、总经理张超、生产总监梁佳许陪同调研（详见往期文章：广州市委常委、黄埔区区委书记陈勇一行莅临派真生物调研指导）。
5、北海康成制药有限公司于8月24日发布了截至2022年6月30日的财务情况和公司动态，计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据（详见往期文章：北海康成计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据，发布2022年中期业绩公告）。
6、当地时间8月26日，美国疫苗公司莫德纳（Moderna，MRNA）通过官网发布消息称，当天在美国和德国的地方法院对美国辉瑞和德国百欧恩泰（BioNTech）两家公司提起专利侵权诉讼（详见往期文章：mRNA疫苗两巨头对簿公堂，Moderna起诉辉瑞和BioNTech侵犯专利，复必泰会不会受影响？；辉瑞和百欧恩泰反击莫德纳的起诉，表示对新冠疫苗知识产权有信心）。
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